TEATROIS : nouveau nom EMCITATE, disponible avec ATU

[Beate]

Certains patients suivis pour hypothyroïdie, notamment ceux qui font une résistance aux hormones thyroïdiennes, et/ou qui n'arrivent pas à freiner correctement leur TSH en prenant uniquement de la lévothyroxine (notamment après un cancer de la thyroïde), prenaient du TEATROIS (tiratricol). C'est du TA3, un métabolite de la T3. Il s'agissait d'un médicament assez ancien, mis sur le marché en 1974.

Or, la fabrication avait récemment été arrêté, et le Téatrois n'est plus disponible depuis avril 2020.

Cela concerne assez peu de patients (il se vendait entre 300 et 400 boites par mois), mais pouvait être très utile pour ceux qui n'arrivaient pas à obtenir un équilibre correct rien qu'avec la lévothyroxine, ou avec une combinaison lévothyroxine/liothyronine (Euthyral, Cynomel).

Le Téatrois n'était pas remboursé - son prix était autour de 60€ pour 100 comprimés, et en 2019 était subitement passé à plus de 180€.

Tous les détails sont expliqués dans cette longue discussion :
200€ la boite de 100 comprimés de TEATROIS ?!?

Un dossier explicatif : Teatrois_Informations_2021.pdf

Il s'agit d'un "repositionnement" de médicament ancien : les droits du Téatrois - dont une étude néerlandaise a montré l'efficacité dans le traitement d'une maladie orphéline, le déficit en MCT8 ou syndrome d'Allan-Herndey-Dudley, maladie très rare qui concerne les enfants - ont été rachetés par un laboratoire suédois, Rare Thyroid Therapeutics (RTT), depuis devenu EGETIS Thérapeutics, qui a obtenu une reconnaissance "médicament orphelin" au niveau européen, qui a repris la fabrication et qui le vend maintenant sous le nom EMCITATE.

L'Emcitate n'y a pas encore d'autorisation de mise sur le marché, mais peut être prescrit dans le cadre d'une procédure particulière, appelée "ATU nominative" - et, dans ce cas, sera pris en charge par la sécurité sociale.

Cette procédure "autorisation temporaire d'utilisation" est possible depuis le 12 octobre 2020.

Depuis quelques mois, le dispositif d'ATU est remplacé par le dispositif de l'accès "compassionnel" et celui de "l'accès précoce".

Indications : le déficit en MCT8 ou syndrome d'Allan-Herndon-Dudley (AHDS), mais aussi la résistance aux hormones thyroïdiennes et la frénation de la TSH.

Concernant la prise en charge d’EMCITATE, elle est assurée par l’hôpital dans le cadre de l'accès compassionnel (reste à charge = 0 pour les patients). Le prix de vente aux hôpitaux dans ce cadre est de 880,00€ par boîte de 60 comprimés (prix que le laboratoire justifie par le coût des essais cliniques pour le déficit en MCT8, et par une certaine modernisation de la fabrication).

La prescription est réservée aux spécialistes en pédiatrie, endocrinologie, diabétologie et nutrition, en oncologie ou aux médecins compétents en cancérologie. Elle devra se faire via le système de téléservice e-Saturne.

https://www.ansm.sante.fr/content/download/184269/2410837/version/1/file/Note+information+prescripteurs+et+patients+Emcitate.pdf

Informations sur le système d'accès compassionnel et d'accès précoce :
https://solidarites-sante.gouv.fr/s.....ompassionnel-et-cadre-de#

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Si vous êtes, ou avez été, traité(e) par Téatrois (pour une autre pathologie que le déficit en MCT8), et ne l'avez pas encore fait, merci de répondre à notre questionnaire : https://fr.surveymonkey.com/r/VST-Teatrois

Vous pouvez également participer à la discussion déjà en cours : 200€ la boite de 100 comprimés de TEATROIS ?!?

[Beate]

Bonjour,

quelques nouvelles infos (même s'il n'y a pas réellement beaucoup de nouveau, pour l'instant).

L'Emcitate est donc disponible avec ATU, depuis octobre 2020... mais peut être prescrit uniquement par des pédiatres, endocrinologues etc. hospitaliers ! Ce qui bloque la prescription par des endocrinologues en ville - du coup, des spécialistes comme le Pr Jaffiol, qui en prescrivait à un certain nombre de ses patients, ne peuvent plus en prescrire. Nous essayons actuellement de débloquer la situation.

J'ai été contactée par une association néerlandaise, dont le but est de "responsabiliser l'industrie pharma", et qui lutte contre ce genre de gonflement de prix : https://www.farmaterverantwoording.nl/en/case-studies/

J'espère que cela va aider à avancer, au niveau international, car tout seuls, avec les retours d'à peine une quarantaine de patients, nous aurons beaucoup de mal à être entendus.

Je vous tiendrai au courant dès qu'il y aura du nouveau !

Beate

PS : pour la fondation néerlandaise, j'ai fait une version actualisée de mon PDF sur le Téatrois, en anglais : Teatrois_Informations_ENG_2021.pdf

[Atsopie]

Bonjour,

J'imagine le désarroi des patients pour lesquels ce médicament est indispensable... C'est effrayant de voir la hausse récente et vertigineuse des prix de certains médicaments et ce quelque soit la cause !! On n'en parlera jamais assez.
MERCI à VST et à Béate pour tout le travail que vous accomplissez sans relâche et de nous tenir ainsi régulièrement informés !
Encore merci

[Beate]

Bonjour,

oui, c'est effroyable, à quel point il est facile pour une startup, après avoir repéré un médicament ancien et "amorti" promettant de fonctionner pour une nouvelle indication, surtout si c'est lié à une maladie suffisamment "rare" pour pouvoir demander n'importe quel prix, de "faire la loi" et de priver ainsi de leur traitement les patients qui le prenaient déjà (en tout cas, quand, comme ici, il s'agit d'un traitement non remboursé, qu'ils paient de leur poche)...

Or, toute seule, notre association ne peut vraiment pas faire grand-chose, car comment se battre "au nom des patients" quand on n'arrive pas à en recenser plus d'une trentaine ? Cela ne fait pas le poids... ils sont sans doute plus nombreux (le Téatrois se vendait à 300-400 boites/mois, avant son arrêt), mais comment le savoir (il existe aussi un "marché noir" pour le tiratricol, notamment dans le domaine du bodybuilding ou de la "perte de poids"...) ?

Par contre, la fondation néerlandaise semble avoir un certain poids, de bons contacts et beaucoup d'expérience, donc échanger avec eux sera un atout précieux. Ils ont commencé à s'intéresser au problème du Téatrois à cause des patients "MCT8", c.à.d. de sa "nouvelle" indication", à cause du prix inabordable pour ceux des pays où il n'existe aucune prise en charge pour ATU ou "compassionate use". Mais ils ont maintenant bien compris le problème tel qu'il se pose pour les patients français, quasiment les seuls à avoir pris le Téatrois avant les essais néerlandais qui, ces dernières années, ont montré son utilité pour le MCT8, pour ses indications d'origine (résistance à la lévothyroxine, besoin de T3/TA3, freinage de la TSH après cancer).

Espérons qu'ensemble, nous arriverons à faire bouger les choses, pour que tous ceux qui en ont besoin puissent de nouveau y avoir accès !

Encore que... cela fait quasiment 2 ans que le prix du Téatrois a explosé (à 184€ dans un premier temps), et plus d'un an qu'il a totalement disparu des pharmacies, donc les patients concernés sont tous passés à autre chose maintenant (Cynomel, ou lévothyroxine seule) - et même si on peut, depuis octobre, de nouveau obtenir de l'Emcitate sur prescription ATU, et même sans avoir à le payer, je pense qu'il n'y a encore quasiment personne, parmi ces "anciens" patients, qui l'a obtenu ainsi (puisqu'il faut une prescription par un spécialiste hospitalier, alors qu'auparavant c'était quasi uniquement prescrit par quelques rares endocrinologues en ville ?)

C'est bien compliqué tout ça, et on se sent très démunis... mais ce n'est pas une raison pour ne pas se battre (bien sûr, sans mettre en difficulté les patients MCT8 et les essais cliniques, pour lesquels l'approvisionnement de l'Emcitate, actuellement assuré directement par RTTI, est indispensable... ce qui rend les choses assez délicates).

Beate

[Beate]

Quelques nouvelles du dossier "Téatrois/Emcitate".

J'ai participé à une visioconférence avec les responsables français et suédois de la société EGETIS (nouvellement créée, en fusionnant Pledpharma et Rare Thyroid Therapeutics) : http://www.egetis.com ) en juin 2021, pour faire le point.

Actuellement, l'Emcitate n'a pas d'AMM - il est prévu de déposer une demande d'AMM européenne à la fin des essais cliniques (l'essai "TRIAC 2" vient de débuter), vraisemblablement en 2023.

En France, comme l'Emcitate vient en remplacement du Téatrois, il est disponible sous certaines conditions - depuis octobre 2020, c'était avec "ATU nominative" (ATUn), voir la fiche de l'ANSM (pas encore mise à jour) :

Mais le dispositif des autorisations temporaires d'utilisation vient d'être totalement modifié, depuis le 2 juillet 2021.

Ce sera dorénavant selon 2 procédures différentes :

- pour les patients atteints d'un déficit en MCT8, ce sera le dispositif "accès précoce"

- pour les autres indications (freinage de la TSH, résistance aux hormones thyroïdiennes), ce sera le dispositif "accès compassionnel"

Des explications ici : https://solidarites-sante.gouv.fr/s.....compassionnel-et-cadre-de

Car même si, dans l'autorisation française, les indications "historiques" sont toujours mentionnées (sans doute en partie grâce à nos interventions depuis le début de cette crise en 2019), elles ne feront sans toute PAS partie de la demande d'AMM européenne, du moins pas au départ (car elles nécessiteraient de nouvelles études, celles du Téatrois (mis sur le marché en 1974) étant beaucoup trop anciennes et insuffisantes).

L'Emcitate (une fois qu'il aura l'AMM européenne) aura donc comme seule indication officielle le "déficit en MCT8" (maladie d'Alan Herndon-Dudley) - pour les autres pathologies, ce sera une prescription "hors AMM".

Pour ce qui est la prescription avant l'obtenion de l'AMM : bien sûr, on ne peut qu'approuver la simplification des procédures et un accès plus rapide aux médicaments "innovants", via ces nouvelles procédures - mais dans un cas comme celui du Téatrois, c'est absurde ! Obliger des malades qui le prenaient depuis 10, 20 ou 30 ans sans problème, dans son indication d'origine (tout en le payant de leur poche, puisqu'il n'était pas pris en charge), et à qui ce traitement permettait une excellente qualité de vie, de demander maintenant un "accès compassionnel" et de devoir prouver que le bilan bénéfice/risque est positif (sans mentionner le coût pour la sécurité sociale - d'un médicament prescrit avec AMM, mais non remboursé, et coûtant 64€ la boite de 100, il passe à 880€ la boite de 60, remboursés...) est totalement absurde !

Pour ceux qui s'intéressent à ces questions d'accès précoce et compassionnel, HAS et ANSM proposent plusieurs conférences - vendredi dernier il y en avait une destinée surtout aux industriels (dont on peut voir le replay en ligne), ce soir (6 juillet) il y en aura une destinée plus particulièrement aux usagers et associations de patients.

https://www.has-sante.fr/jcms/r_1500918/fr/acces-precoce-a-un-medicament

D'après les informations obtenues d'Egetis, depuis la mise en place de la procédure ATU nominative, en octobre 2020, un total de 17 patients français auraient obtenu l'Emcitate : 13 pour un déficit en MCT8, et 4 pour une des indications "historiques".

La prescription peut être faite uniquement par un médecin hospitalier (et le produit sera alors délivré par la pharmacie hospitalière - sans frais) - ce qui exclut les endocrinologues de ville, notamment celui qui prescrivait le plus de Téatrois en France, le Pr Jaffiol à Montpellier (qui a fait beaucoup de recherche sur ce médicament). Mais cela reste donc possible (même si c'est sans doute très difficile, et reste réservé à des cas particuliers (il faudra arriver à prouver qu'on a vraiment "besoin" du tiratricol, et qu'aucune autre hormone thyroïdienne, ni une spécialité à base de T4 ni une à base de T3, n'arrive à obtenir le même résultat).

Or, avec la disparition du Téatrois depuis avril 2020, on peut supposer que les patients concernés sont maintenant tous passés à autre chose (nous enverrons bientôt un mail et un questionnaire à tous ceux qui ont participé à notre sondage, toujours en ligne : https://fr.surveymonkey.com/r/VST-Teatrois , pour les tenir au courant et savoir comment ils vont aujourd'hui). Dans l'autre discussion sur le Téatrois, Sujet , nous avons plusieurs témoignages de patients qui ont remplacé le Téatrois par du Cynomel - et qui, après une certaine période d'adaptation et d'ajustement, ont retrouvé une bonne qualité de vie, ce qui est encourageant !

Voilà pour les nouvelles !

Bon courage à tous !

Beate

[Beate]

L'Emcitate vient de recevoir la reconnaissance de la FDA comme "orphan drug" (médicament orphelin) pour une deuxième maladie rare, en plus du déficit en MCT8 : la résistance aux hormones thyroïdiennes type béta (RTH-β)

https://www.marketscreener.com/quote/stock/EGETIS-THERAPEUTICS-AB-P-61747360/news/FDA-grants-Orphan-Drug-Designation-to-Emcitate-for-treatment-of-Resistance-to-Thyroid-Hormone-type-39512618

Cela aura sans doute des effets très positifs pour la société Egetis (et pour les malades concernés par cette maladie rare)... mais ne devra pas jouer sur le prix, et sur les difficultés d'obtenir ce médicament pour les malades qui en prennent pour d'autres causes qu'un déficit en MCT8 ou une résistance type béta (RTH-β).

Il existe différentes formes de ce syndrome de résistance aux hormones thyroïdiennes (RTH), liées à différentes mutations. Un article ici :

https://www.edimark.fr/Front/frontp.....al%20or%20cardiovascular.

Voir aussi : https://www.sfendocrino.org/resista.....x-hormones-thyroidiennes/

Nous allons continuer à suivre ce dossier de près - et envisageons par ailleurs d'envoyer un nouveau questionnaire à toutes les personnes qui avaient répondu au premier questionnaire sur la prise de Téatrois, pour voir comment elles vont depuis la disparition de ce médicament, quelles solutions elles ont trouvé etc.

Bon courage à tous !

Beate