Ophtalmopathie : accès au médicament TEPEZZA

[Beate]

Bonjour,

dans l'association internationale dont notre association fait partie, Thyroid Federation International, nous parlons régulièrement d'un nouveau médicament prometteur pour les ophtalmopathies thyroïdiennes (exophtalmie etc.), le TEPEZZA (teprotumumab) du laboratoire américain Horizon.

Il y a actuellement des essais cliniques en cours, mais uniquement aux USA :

https://ichgcp.net/fr/clinical-trials-registry/NCT04583735
https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04583735

Quelques liens :
https://www.tepezza.com/
https://fr.aaptschool.com/tepezza-2911
https://www.fda.gov/drugs/drug-appr.....ug-trial-snapshot-tepezza

J'ai récemment reçu un mail de la société WEP Clinical, concernant l'accès à ce médicament en France.

Cela concerne en particulier les patients atteints d'orbitopathie de Basedow (exophtalmie etc.) qui n'ont pas répondu aux traitements de première et de deuxième intention et qui souhaitent discuter de la possibilité d'accéder à TEPEZZA.

[Beate]

Je rajoute le lien vers un exposé intéressant, de séptembre 2021 :

"Orbitopathie basedowienne : des anticorps monoclonaux au sélénium"

Il mentionne notamment le Téprotumumab (Tepezza).

http://clubthyroide-idf.fr/content/2021/5-Orbitopathie-Laurence-Du-Pasquier.pdf

[NinaSimonsss]

Bonjour Beate,

Je suis suivie à l'hôpital du 15-20 suite à une maladie de Basedow détecté en avril 2021 et une exophtalmie de grade III. Je viens de subir une ablation totale de la thyroïde il y a 3 jours.

J'ai déjà reçu 12 bolus de corticoïdes, cela m'a aidé pour les douleurs liées à l'éxophtalmie mais n'a pas amélioré l'aspect esthétique.

L'endocrinologue qui me suis au 15-20 m'a justement parlé de ce nouveau produit qui permet d'éviter de passer par une opération chirurgicale. J'aurais cependant une question, sais-tu par hasard si cela est long à mettre en place ? Les délais pour accepter qu'un patient accède à ce protocole ?

J'ai cru comprendre que très peu de patients y ont accès pour le moment en France et je n'ai pas la possibilité d'attendre pour me faire opérer de mon exophtalmie (je dois déménager au Canada pour le travail d'ici moins d'un an).

De ce que j'avais compris il y a 8 bolus de Téprotumumab à faire espacé de 3 semaines chacun (ce qui reviens à être hospitalisé une fois par mois pendant presque 6 mois) et le traitement est très onéreux mais pris en charge (heureusement)...

S'il faut attendre plusieurs mois avant d'avoir un retour sur si oui ou non notre dossier est accepté, j'aimerais le savoir afin de ne pas être bloqué

Merci pour ton retour et merci également pour cette documentation, il n'y a pas encore beaucoup d'articles en français de par la nouveauté de ce produit et il est dur de trouver des patients qui ont pu faire ces injections pour avoir leurs témoignages !

[Beate]

Bonjour Nina,

je viens de transmettre ta question à WEP Clinical, WEP Clinical responsable de l'accès à TEPEZZA® en France par le biais d'un "programme de patients désignés" (NPP) en partenariat avec HORIZON Therapeutics, Inc.

Dès que j'aurai la réponse, je la mettrai ici !

Bon rétablissement de l'opération, et à très bientôt !

Beate

[Beate]

Rebonjour Nina,

je viens de t'envoyer une réponse par message privé.

D'après WEP Clinical, il ne faut pas longtemps pour obtenir l'approbation de ce traitement. Dès que le patient et le médecin conviennent qu'ils veulent aller de l'avant, le docteur devra demander une autorisation en ligne à l'ANSM. D'après leur expérience, l'autorisation ne prend normalement pas plus de max. 2-3 semaines. Dès que l'hôpital aura reçu l'autorisation, il pourra passer la commande de Tepezza et le médicament sera livré à l'hôpital dans un délai d'une semaine, après quoi le patient pourra recevoir le premier cycle.

Ce que tu as compris du déroulement du traitement est correct : les 8 cycles toutes les 3 semaines durant environ 6 mois, il y a donc de bonnes chances pour que tu reçoives le dernier cycle à la fin de cette année.

Il n'y a pas beaucoup de patients qui ont terminé le traitement jusqu'à présent, mais WEP Clinical a un très bon retour des médecins sur l'efficacité et la bonne tolérance du traitement.

Tiens-nous au courant, bon courage !

Beate

[NinaSimonsss]

Beate,

Merci pour ton retour c'est top

Les délais de mise en place et livraison sont rassurant !
J'espère pouvoir bénéficier de ce traitement et bien sur je n'hésiterais pas à tenir informé le forum et à en discuter si certains sont intéressés

J'aurai plus d'information mi-mai sur si je peux bénéficier de ce traitement.

Encore merci à toi !

[Liline1]

Bonjour,

Ce sujet donne espoir. Cela fait plusieurs semaines que je suis à la recherche d'une option alternative à l'opération.
Je souffre de la maladie de basedow diagnostiqué début septembre 2021. J'ai une exophtalmie plus prononcé sur l'œil gauche, diplopie et problème oculompteur à l'œil gauche. En effet le matin au réveil il est bloqué vers l'intérieur, dans la journée il peut revenir un peu vers le milieu mais impossible pour lui d'aller au coin externe de l'œil. Au mieux il restera au milieu. C'est vraiment gênant de voir double et de ressentir ce manque de synchronisation des 2 yeux.
Je n'ai pas eu de traitement de corticoide car mes yeux ne sont pas douloureux. Je fais beaucoup de compresses plusieurs par jour sur les yeux.
J'ai un traitement thyroïdien: thyrozol et levothyrox (ce dernier à été arrêté il y a peu).

Beate, savez vous dans quelles villes en France Tepezza à pu être administré à des patients svp?
J'ai justement rendez-vous avec mon docteur généraliste lundi, je compte lui en parler. Et mi juin au chu avec la spécialiste ophtalmologue que je vois tous les 4mois pour un suivi avec examen du champs visuel. Je compte lui en parler aussi.
Je me demande si les deux praticiens refusent de se renseigner pour moi auprès de l'ANSM et WEP Clinical vers qui je pourrais me tourner.

Nina tiens nous informé s'il te plaît si tu as du nouveau pour toi. Bon courage en tout cas et bonne chance pour la suite .

Merci pour la publication de ce sujet qui redonne un peu le moral et espoir.

[NinaSimonsss]

Bonjour Liline,

L'endocrinologue qui me suis à l'hôpital du 15-20 à Paris à envoyé mon dossier hier, j'aurai un retour mi-juin pour savoir si la demande est acceptée ou non et je pourrais alors commencer directement les perfusions.

C'est effectivement une solution qui redonne de l'espoir mais l'endocrinologue m'a quand même mise en garde : comme tout traitement, ça ne fonctionne pas forcément sur tout le monde. Si au bout de 4 perfusions sur les 8 au total nous ne voyons aucun résultats sur mon exophtalmie alors il est fort probable que nous arrêtions ce traitement. J'imagine qu'elle souhaitait me prévenir pour pas que je sois trop déçue si cela ne fonctionne pas sur moi...

Je ne manquerais pas de vous tenir au courant en juin !
Bon courage à toi aussi Liline, je sais à quel point cela peut être dur de vivre avec une exophtalmie... mais nous finirons bien par nous en sortir

[Liline1]

Merci Nina pour ton message, est ce que tu as un traitement thyroïdien toi aussi? J'aimerai te poser pleins de questions, à la découverte de cette maladie j'ai eu un sentiment de solitude et je me suis dit que personne d'autre avait eu la malchance de se faire annoncer une telle sentence... ca me fait plaisir de pouvoir échanger avec quelqu'un dans le même cas que moi...
J'ai vu effectivement qu'il y a un bon pourcentage de réussite mais que cela ne fonctionnait pas sur tout le monde.
J'espère que pour toi l'acceptation de ton dossier sera suivi par une réussite du traitement.
Restons positive tu as raison!
Merci en tout cas. A bientôt

[NinaSimonsss]

Liline, oui j'ai bien un traitement !

Pour te faire un résumé j'étais aussi en maladie de Basedow depuis avril 2021 mais aucun des médicaments n'a fonctionné (j'ai fais des réactions allergique à deux d'entre eux, et le Basdene n'a fonctionné que 5 mois environ).

J'ai donc pris la décision de passer par une ablation totale de la thyroïde (j'ai été opérée fin avril 2022), la chirurgienne m'a d'abord prescrit du Levothyrox 125 mg pour les 2 semaines qui ont suivi l'opération et ensuite je suis passée à 150 mg. J'ai fais des prises de sang ce lundi et tout est nickel donc à priori je garde mon traitement à 150 mg. Je n'ai donc qu'un comprimé à prendre chaque matin a jeun (à vie par contre).

Pour mes yeux, j'ai eu 12 perfusions de corticoïdes pour calmer l'inflammation (une perfusion environ chaque semaine depuis février) et j'ai du également arrêter de fumer car ça accentue l'exophtalmie.
Les perfusions ont énormément aidé pour les douleurs quand je bougeais les yeux sur les côtés ou en l'air et j'arrive de nouveau à me maquiller sans avoir les yeux qui pleurent constamment, c'est un vrai soulagement... Mais malheureusement aucun effet sur l'aspect esthétique.

N'hésites pas à passer en MP si tu as d'autres questions ! J'ai moi-même été complètement prise au dépourvu quand on me l'a annoncé et ça a été un coup dur, j'ai du mettre ma vie et mes projets en parenthèse.

Quand on arrive à stabiliser la thyroïde on peut estimer que le plus dur est derrière nous !
Je t'en prie !

[Mimiloo]

Bonjour mesdames,
Je vous rejoins sur la thématique Basedow et exophtalmie qui perturbe le quotidien et la vie dans tous ces aspects. Je suis assistante de direction et malheureusement en arrêt maladie car impossible pour moi pour l'instant de travailler devant un écran... j'espère qu'on arrivera à se sortir de cette galère ! Je me fais opérer mercredi de la thyroïde. Et j'ai rdv en juin avec l'ophtalmologue du CHU. J'espère pouvoir lui parler de ce traitement également. J'essaie d'être la plus courageuse possible pour mon entourage! En effet. Restons positives !

[AnnetteFromMars]

Bonjour,
Je suis annette , nouvelle sur le forum et atteinte de diplopie suite à une orbito de Basedow .

J'ai pu bénéficier des 8 injections d'immunothérapie de Teprotumumab (dont le nom commercial est Tepezza : plus facile à prononcer ! ) .
Ce n'étais pas dans le carde d'une large étude . je suis la seule expérimentatrice de ma ville .

Les bolus de cortisone ont eu un effet non seulement très délétère sur moi physiquement et mentalement , et en plus n'ont eu aucun voire peu d'effet sur l'exophtalmie. J'ai gagné 20 kilos , un moral en berne , une TS au passage , une année de foutue au lit , un visage de poisson lune et toujours des yeux "monstrueux" avec un oeil gauche logé au coin de l'oeil ( #miss monde ) . C'est dire si j'ai été seule , isolée, hors du monde , sans pouvoir faire ce que j'aimais ..

J'ai la chance de lire en anglais et j'ai pu avoir accès à nombres d'articles de recherche à propos du Tepezza , qu'aucun de mes super "spécialistes " ne connaissaient (ça laisse songeuse... ) .
C'est mon endocrino qui m'a écoutée (j avais les références et extraits des articles à l'appui ) et qui a convaincu l'équipe de faire la demande pour une autorisation spéciale .
Je ne suis ni scientifique ni toubib. Ce protocole est un choix qui doit être éclairé et pensé dans un rapport risque / bénéfices / futur inconnu . Il faut vous documentez sur la question et évaluer / peser ce que représentent une immunothérapie , qui est toute récente : donc avec peu de recul sur les effets à longs termes. lisez , faites des recherches sur google scholar et faites google trad si vs ne savez pas lire l'anglais .
Pour moi c'était vite ''vu'' , car ma vie et mon être ce sont effondrés avec cette maladie . (je suis graphiste , photographe et je vis pour les images depuis 25 ans ).
Avec le Tepezza J'ai eu des effets secondaires à priori bénins mais on surveille toujours (j ai suivi un régime céto , donc pas d hyperglycémie pour moi (un side effect très courant ) , du coup j en ai profité pour perdre 10 kilos sur les 20 de cette satanée cortisone ) .
Si je me souviens bien 42 % des patients résistants aux autres protocoles guérissaient.
J'ai terminé mon traitement le 18 mai , je n'ai pas guéri à proprement parler car mes muscles sont atteints et il faudra donc opérer (certainement dans un an si tt va bien) . Mais physiquement , mes yeux semblent normaux aux inconnus que je croise dans la rue, il n'y a plus d'inflammation , et les TRAKs ont disparus . J'ai retrouvé un visage normal , avec un léger strabisme qui ne choque pas .
Je suis encore bien fatiguée mais mis à part des crampes, la peau sèche (crème avène obligatoire ) et quelques nausée le traitement s'est bien passé .
C'est un traitement à 300 000 euros : 19 mille l injection je crois . Nous avons de la chance d'avoir encore un système de santé en or (votez bien dimanche si vs voulez le conserver ! ) . 8 injections sur 24 semaines (toutes les 3 semaines ) . Un injection = 1 heure et demi environ . Le produit est super long à préparer donc je passais une matinée entière à HPJ, repas de midi inclus . bilan complet à chaque fois.
Dans les effets secondaires j ai aussi eu pas de poil aux pattes - mon rasoir a rouillé hi hi ! - mais pas non plus d'alopécie (ouf ! ) .

Pour finir l'aspect le plus positif de ce traitement est qu'il m a permis de retrouver une vision normale vers le bas (uniquement , je suis toujours en pleine double surimpression quand je regarde droit devant moi ! )
Cette guérison partielle me donne la possibilité de lire , de dessiner , de regarder mon ipad : normalement !

Je ne regrette pas mon choix et ceci quoi qu il advienne par la suite ... et je remercie l'équipe soignante qui m'a donné cette chance. Je suis aujourd'hui à la recherche d'une super spécialiste chirurgienne car celle que j'ai vu m'a vraiment laissée dubitative.. Il va falloir encore lutter et je suis fatiguée ..
Je recommence les recherches pour comprendre et peser de manière éclairée les risques d'une ablation de la thyro (d'ou ma présence sur ce forum que je découvre à peine )/ car ce que j'ai gagné grâce au Tepezza je ne veux pas le reperdre . (l'iode étant exclue à cause des risques de retour des traks : mais ça je l'ai lu toute seule .. personne me l'a dit donc encore une fois : je ne suis pas toubib )
Ce que j'ai pu apprendre c'est de ne jamais faire 100 % confiance, toujours chercher et comprendre par soi même ! A part mon endocrino qui est une jeune toubib formidable , au niveau humain l'ancienne garde des spécialistes aurait bien des efforts à faire (et autant d'efforts pour se mette à la pointe de la recherche !! ) .

si vous avez des infos sur l'ablation de la thyro et l OB je suis preneuse !

je vous mets un lien de l'EUGOGO sur les marches à suivre en cas d OB :
https://eje.bioscientifica.com/view.....eje/185/4/EJE-21-0479.xml
ça a le mérite de clarifier les choses / étapes .

et vous invite fortement à lire : Teprotumulab : Interpreting the Clinical Trials in the Context of Thyroid Eye Disease Pathogenesis and Current Therapies
https://www.aaojournal.org/article/S0161-6420(21)00318-3/fulltext

voilà je suis pas certaine d'être très active ici à l'avenir mais j espère avoir pu vous aider .
Je vous comprends et vous embrasse bien fort
Annette

[NinaSimonsss]

Annette, merci beaucoup pour ton retour. J'ai eu ma première perfusion la semaine dernière et le fait d'avoir vu ton message m'a énormément rassuré !

Je n'ai pas eu d'effet secondaire après la perfusion, j'ai bu beaucoup d'eau et j'ai commencé une cure de magnésium j'ai vu que dans certains cas cela avais aidé les patients qui avaient des symptômes assez importants (nausées, crampes).

Pour l'instant il est prévu que je fasses trois perfusions (normalement c'était 4 mais cela a changé). Au bout de la troisième perfusion, l'endocrinologue qui me suis vérifiera les mesures de mes yeux. Cela permettra de voir si oui ou non il y a une amélioration et s'il est utile que je continue ce traitement. Car effectivement il coute extrêmement cher et s'il n'y a pas d'amélioration alors cela ne sera pas utile d'aller jusqu'aux huit perfusions.

Pour l'instant cela est trop tôt mais, Annette, je serais intéressée de savoir si le traitement fait toujours effet au bout de quelques mois après votre dernière perfusion ! J'ai lu que pour certains patients l'exophtalmie revenait comme avant le traitement Teppezza au bout de 4/5 mois après leur dernière perfusion et c'est l'information qui m'embête un peu...

Merci !

[AnnetteFromMars]

Hello Nina !
félicitations pour l immuno !
Ah oui les crampes, aie mais c est pas bien méchant !
Deux trois nausée au début mais rien de grave
Par contre : attention à la glycémie ! J ai fait une diète keto alors j ai éliminé le problème mais surveillez là et votre poids / = c est un effet secondaire courant
ainsi que le peau seche : avene crème anti demangeaisons indispensable (pas remboursée mais bon super efficace )
Soyez aussi attentive à votre audition . c est pas un side effect courant mais il existe
et si vous êtes fatiguée c est normal , soyez douce avec vous mêmes , cest pas rien une immuno !

Il n y a pas de raison pour que les traks reviennent si l endocrino vous as stabilisé votre thyro avec neomercazole et l thyroxine etc.. même 5 mois après .
en hypo ou en hyper il y a des risques de rechutes , certes, mais pas quand vous êtes en euthyroîdie
Je ne sais pas où vous avez lu / entendu cette info mais je voudrais bien la source svp que je me renseignes auprès de mon toubib si jamais ..car oui ce serait hyper flippant ! Mais je ne vois pas comment les traks peuvent revenir en étant stabilisée , vraiment pas..

Après la 2eme injection j avais eu très vite une amélioration !
C est un tout nouveau traitement donc bon je ne sais pas en effets si les 8 doses sont nécessaires ou si ct du luxe . Le protocole du labo c est 8 doses ; je n ai pas lu / vu d études sur 4 doses .

J ai terminé ma cure le 18 mai . La j hésite pour la chirurgie car cela me fait hyper flipper (de refaire une poussée .. ) . mais bon je pourrais pas garder le neomercazole ad vitam (hello le foie ! ) donc à un moment va falloir que je me jette à l eau .. aie !


Si jamais ici quelqu un connait un hyper spécialiste chirurgien ophtalmo dans le public en france : je suis preuneuse d un contact pour avoir un 2eme avis pour la chirurgie (car c tt de meme pas rien l opération des muscles occulo moteurs est hyper délicate ) .

A votre disposition pour ttes infos sur mon expérience .
je ne suis pas professionnelle de santé (juste assez maligne pour lire des articles de recherche en anglais et les comprendre )
Je ne donne ici aucun conseils et je fais uniquement part de mon expérience .

Nina , bonne perfs à vous ! et tout plein de réussite
Et bravo les patients ! aujourd hui on a la chance de pouvoir être actifs et entendus ! On lâche rien !
des bises ,
amitiés
Anne

[NinaSimonsss]

Annette,

Je n'ai malheureusement rien pour surveiller ma glycémie je vais donc essayer de faire attention a mon alimentation.

Pour les patients qui ont vu leur exophtalmie revenir après plusieurs mois à la fin de leur dernière perfusion je ne l'ai lu dans aucune étude, je fais partie des membres du groupe Facebook "TEPEZZA Infusion Participants". Il s'agit d'Américains ayant tous eu accès à ce traitement (ou vont bientôt y avoir accès). Et nombreux sont ceux ayant témoignés à ce sujet, sur le fait que quelques mois après leur huitième perfusion leur exophtalmie revenait...

Pour ma part je n'ai plus de thyroïde depuis avril 2022 je suis sous Levothyrox, je ne sais donc pas de quelle manière cela risque d'impacter le traitement Tepezza.

Pour les 3 doses dont je parle, il ne s'agit pas de faire "que" 3 doses ! Je pense que je me suis mal exprimée. On fait d'abord 3 doses pour vérifier que ça fonctionne un minimum, s'il y a des progrès on continue jusqu'à 8 perfusions. S'il n'y a pas de progrès on arrête. Cela ne sert à rien d'aller jusqu'à 8 perfusions si on voit qu'au bout de la troisième il n'y a aucune amélioration ça serais de l'argent et du temps perdu.

Dans mon hôpital, il vont mettre en place une étude (pas tout de suite mais prochainement) avec des patients qui ne feront que 4 perfusions et d'autres qui en feront 8. Mais ça ne reste qu'une étude.

Je n'ai pas de noms de chirurgiens a te conseiller mais je sais que l'Hôpital Fondation Adolphe de Rothschild est très réputé dans la chirurgie ophtalmologique.

Merci c'est gentil ! Bon courage à vous aussi si jamais vous faites l'opération
Nina