[Suivi de Dan] CMT

[benquoi]

Béate, Dan,
Et si ce n'était pas le Dr S. responsable de l'étude ??
Moi je trouve ceci :

CaP Hormono-Résistant M+
Asymptomatique
1ère ligne thérapeutique
Phase II randomisée : Casodex +/- ZD6474 (Zactima =
Vandetanib, inhibiteurs du récepteur au VEGF).
Zact-Prost
Dr KF (voir ici)

Mimi

[lilette]

Bonjour Benquoi,

Le Pr S est entouré d'une très vaste équipe, chacun ayant son domaine de responsabilité (imagerie, endocrinologie, oncologie...). Je suis sure qu'il a fait les démarches en impliquant tous les contacts adéquats, en interne IGR ou extérieur.
Bises à tous, et surtout à Dan et Arlette qui sont dans mes pensée chaque jour.

lilette

[Beate]

Bonjour,

Benquoi, il s'agit ici d'essais pour d'AUTRES cancers (la liste contenant le nom du Dr F, pour un essai phase II avec le Zactima combiné au Casodex, concerne les essais cliniques en onco-urologie, et l'essai s'appéle "Zact-Prost", il s'adresse aux patients souffrant d'un cancer de la prostate !!

Et apparemment, ce n'est pas le seul essai qu'on fait avec cette molécule, il y a aussi l'essai ENTUSE M1 (déjà clos aux inclusions), et ENTHUSE M0, tous deux en phase III et eux aussi pour la prostate ! L'essai dont tu parles est le D4200C00080, déjà clos aux inclusions ... http://clinicaltrials.gov/show/NCT00659438

C'est encourageant de voir qu'il y a plein de recherche en cours ... mais il ne faut pas non plus perdre de vue de quoi il s'agit ici, à savoir d'un CMT !

Et pour tout ce qui concerne la thyroide, c'est bel et bien le professeur Schlumberger, je peux te l'assurer ! C'est LUI qui est responsable du réseau "TUTHYREF", réseau de 26 centres s'occupant des cancers thyroidiens refractaires, c'est lui qui est dans toutes les commissions internationales (redaction de reférentiels, européens et américains), c'est lui, avec l'IGR, qui a supervisé tous les essais cliniques des thérapies moléculaire ciblées, en cours et terminés, pour la thyroide (CMT et cancers différenciés), avec le Zactima ET avec d'autres molécules (XL184, E7080) ...

XL184 : http://www.e-cancer.fr/les-essais-c.....=contact&idFiche=1054
E7080 : http://www.e-cancer.fr/les-essais-c.....ailEtude&idFiche=1162
Zactima : http://www.e-cancer.fr/les-essais-c.....tailEtude&idFiche=700

Donc, SI, en France, quelqu'un peut obtenir un avancement de ce dossier pour Dan, une autorisation d'utilisation temporaire, c'est bien lui !

Gros bisou !

Beate

[Invité]

Bonjour Béate,

Tu m'excuses, pour ne pas m'embrouiller, je réponds dans le corps de ton message. Bisous.

Beate a écrit:

merci pour tes recherches sur ce sujet, TRES importantes, et dont les résultats intéressent certainement beaucoup de patients ! Mais dans le cas de Dan, ce n'est pas (ou plutôt "ce n'est PLUS") le problème ! Il possède une lettre de son oncologue, certifiant que le seul traitement actuellement possible pour lui est le Zactima, et que ce médicament n'est pas disponible en Belgique - et avec cela, il a DEJA, et sans problème, obtenu la promesse, de son assurance maladie, de prendre son traitement en charge, si jamais cela devait se faire en France !

Béate je te remercie de le dire , mais sincèrement peu importe qui a fait quoi, je suis juste contente de l’avoir fait. Ca me fait plaisir pour les patients qui vont en bénéficier !Oui ça va bénéficier aux patients et tant mieux. Mais ça a déjà bénéficié à Dan ! C’est sur les conseils du doc N que l’oncologue de Dan a écrit au prof. S (il ne lui a d’ailleurs toujours pas répondu ??) et c’est suite à la découverte du droit Européen que Dan a pu faire sa demande de prise en charge à la mutualité Belge avec à l’appui la lettre de son oncologue !!

Beate a écrit:

Or, le souci est là : la procédure ATU existe, et il y a déjà des malades, en France, qui prennent du Zactima avec une ATU, environ une douzaine. C'est une demande que le médecin doit, pour chaque patient individuel, soumettre à l'AFSSAPS, en expliquant pourquoi il faut spécialement ce médicament-là, à ce patient-là ... l'AFSSAPS examine le cas et donne son accord (ou pas).

Je connais bien (en tout cas dans les textes) la procédure , elle est la :

Dans le cadre de l’ATU, VANDÉTANIB 100 mg, comprimés pelliculés est soumis à une prescription hospitalière.
En conséquence, seuls les prescripteurs et les pharmaciens exerçant dans un établissement de santé public ou privé peuvent respectivement le prescrire et le dispenser.
4.1. Rôle du médecin hospitalier prescripteur
4.1.1. Formalités pour l’obtention d’une ATU nominative
Tout médecin hospitalier souhaitant prescrire VANDÉTANIB 100 mg, comprimés pelliculés dans le cadre d’une ATU doit faire une demande préalable auprès du laboratoire AstraZeneca de ce PUT ; ce PUT est aussi disponible sur le site internet de l’Afssaps.
Le laboratoire AstraZeneca adresse en retour au prescripteur et au pharmacien de l’établissement le PUT.
Pour initier la demande d’ATU nominative, le médecin devra compléter :
· Le formulaire Cerfa n° 10058-01 de demande d’ATU nominative (cf. Annexe C),
· La fiche de demande initiale de traitement par VANDÉTANIB 100 mg, comprimés pelliculés (cf. Annexe
D1) qui comprend notamment un engagement à fournir à l’Afssaps et au laboratoire AstraZeneca les fiches de suivi et de fin de traitement dûment complétées.
Cette demande initiale est adressée, par fax, par le pharmacien de l’établissement de santé à l’attention de :
Afssaps
Demeb
Département ESPEC / Unité ATU
143-147 boulevard Anatole France
93285 Saint Denis Cedex
Fax : 01.55.87.36.12 Tél. : 01.55.87.36.11
Mail : atu@afssaps.sante.fr

Après avoir pris connaissance de la demande, et après évaluation, l’Afssaps envoie au prescripteur et au pharmacien un avis favorable avec les initiales du patient ainsi que le numéro d’autorisation de l’ATU nominative ou, le cas échéant, un avis défavorable dûment motivé.

Beate a écrit:

Maintenant, le Pr S a soumis à l'AFSSAPS la question d'une ATU pour les patients étrangers (Dan en Belgique, mais il y en a d'autres, p.ex. en Tunisie, à Chypre ...) - et on attend toujours leur réponse (il les a relancés plusieurs fois). Le problème n'est PAS le financement, du moment que c'est l'assurance-maladie du patient, dans son pays d'origine, qui prend tout en charge (ou le patient lui-même, dans certains cas). Le problème, c'est "le principe" ... d'une part, il faut que le laboratoire fournisse le médicament (à ma connaissance, tant qu'il n'y a pas d'AMM, le produit ne peut pas être vendu, et doit donc être fourni gratuitement ...), et d'autre part, il faut que l'AFSSAPS estime que le bénéfice attendu est nettement supérieur au risque, que c'est vraiment LE seul médicament qu'on peut proposer, etc etc (et, à l'actuelle, ils sont TRES frileux concernant les autorisations, vu les récents scandales sanitaires genre Médiator - ils essaient de vraiment bien faire le tour de la question, d'ailleurs ils ont raison, dans certains cas le médicament peut être nocif et il peut être plus dangéreux de le prendre que de ne pas le prendre) ... Donc, en ce moment, ce qui fait défaut, c'est l'accord de l'AFSSAPS !

Je ne vois pas comment le prof. S. ou un autre médecin pourrait introduire une demande d’ATU tant que le patient ne bénéficie pas d’une prise en charge ! Je pense que même si un médecin faisait cela, la réponse « défavorable » serait automatique. A partir de la , j’imagine que si le Prof. S a fait la demande d’ATU il ne peut l’avoir fait que depuis qu’il sait que Dan a obtenu sa prise en charge, à savoir Jeudi dernier, jour ou Dan lui envoyé un mail pour le mettre au courant ! En droit, les mots tels que « dûment motivé » ou « cas échéant » sont extrêmement importants … De la à dire que l’avis favorable est le principe et l’avis défavorable , l’exception ……… ???

Beate a écrit:

Informations sur les ATU, sur le site de l'AFSSAPS : http://www.afssaps.fr/Activites/Aut.....ormulaires/%28offset%29/5 Et puis, il faut aussi savoir que lorsqu'il demande une ATU, le médecin demandeur est personnellement responsable du patient (pas de "décharge" possible), ce qui est bien sûr une grande responsabilité pour lui, et un gros risque à prendre (si le patient supporte mal le traitement, la famille peut se retourner contre le médecin).

Je sais aussi cela, le médecin doit

4.1.2.1. Initiation du traitement
Après avoir obtenu l’avis favorable de l’Afssaps, le médecin hospitalier prescripteur planifie le début du traitement en fonction de la date à laquelle le médicament sera disponible auprès de la pharmacie hospitalière.
Avant l’initiation du traitement, le médecin hospitalier prescripteur :
· Vérifie l’absence d’une contre-indication au traitement,
· Remet au patient ou à son représentant légal ou à la personne de confiance qu’il a désignée la note d’information destinée au patient (cf. Annexe B),
· Explique le traitement au patient (ou à son représentant légal ou la personne de confiance) ses effets indésirables et s’assure de la bonne compréhension de ces informations,
· Etablit une ordonnance de VANDÉTANIB 100 mg, comprimés pelliculés.

Légalement dès lors qu’il a fait son devoir même obligation d’information, qu’il a bien vérifié « l’absence de contre-indication » je ne vois pas ce qu’il risque. Il ne risque pas plus que n’importe quel médecin qui fait ou ferait une erreur de traitement ou de diagnostic. Mais je comprends que cela soit lourd à porter !!

Beate a écrit:

Ce n'est vraiment pas simple ... L'idéal serait que le laboratoire BELGE accepte, suite aux demandes incessantes des oncologues de Dan, du Pr S etc, d'ouvrir lui aussi une procédure "d'usage compassionnel", équivalent de l'ATU française, pour le Zactima ... ainsi, pas besoin de prise en charge particulière, et pas non plus de déplacements à Paris, pour Dan. Mais malheureusement, cela ne semble vraiment pas facile à obtenir !

Non en effet, pas facile à obtenir je crois que cela fait déjà quelques mois que toi-même et d’autres vous vous battez pour cette solution. Et effectivement, c’était une solution « parfaite » pour Dan mais ce n’est vraiment pas pour demain et peut être que ça n’arrivera jamais dans un "petit" pays comme la Belgique !

Beate a écrit:

Nous continuons à nous renseigner et à faire des démarches tous azimuts, les médecins aussi (le Pr S nous a promis qu'il devrait normalement y avoir une réponse en fin de semaine) ...

Il y a donc plus qu’à espérer.

[Beate]

Bonjour,

c'est formidable de voir l'énergie que tout le monde déploie pour tenter de trouver une solution !

Mais Azur, je pense que tes déductions ne sont pas exactes : d'après ce que j'ai compris vendredi, je pense que le professeur n'a pas déposé de demande d'ATU "nominative" spécialement pour Dan (et certainement pas "jeudi dernier") !

Il a agi bien plus tôt, et si j'ai bien compris, il a posé la question de principe, "l'AFSSAPS acceptera-t-elle de délivrer des ATU pour des patients étrangers ?" ... et c'est la réponse à cette question-là qu'on attend ! Ou alors (mais je n'en suis pas du tout sure, et je pense plutôt que non), il a fait une demande nominative, en promettant que la prise en charge financière était "assurée" par le patient (ou par sa caisse).

Car dans son mail à Dan et à son oncologue, il y a 10 jours, il parlait de "deux possibilités" :
1) ATU en France, sous la responsabilité de l'IGR (mais qu'il fallait alors que "Dan s'occupe de la prise en charge financière"), ou
2) ATU (ou plutôt "usage compassionnel") en Belgique, en nous assurant qu'il tentait tout pour convaincre le labo.

Voilà, je n'en sais plus, mais je sais qu'il y a eu, et qu'il continue à y avoir, énormément d'échanges, entre l'oncologue de Dan (et Dan lui-même) et le Pr S, entre le Pr S et l'AFSSAPS, entre le Pr S et le labo français et belge, entre les médecins belges et le labo belge ...

Je ne pense pas qu'on puisse faire beaucoup plus, à ce stade, dans ce dossier-là, "obtenir le Zactima via une ATU ou un usage compassionnel" (ce qui est bien dommage, par contre, c'est qu'on n'ait pas commencé ces démarches bien plus tôt, dès l'automne - mais à l'époque, tout le monde, même les médecins, pensait que la mise sur le marché était "imminente" ...)

Je ne sais pas s'il existe des précédents d'ATU, pour d'autres médicaments, accordée à des patients étrangers (faudrait faire des recherches) ?

Mais je pense que là, il vaudra mieux en discuter ailleurs, et non dans le post de Dan, cela sort un peu du sujet.

Je pense que ses médecins font vraiment tout ce qu'ils peuvent (nous leur avons par ailleurs fourni des pistes supplémentaires aujourd'hui même, p.ex. les coordonnées d'un médecin belge qui, pour un autre cancer, a déjà utilisé une combinaison Avastin et Tarceva, qui combinent un certain nombre de mécanismes d'action du Zactima) ...

Il ne nous reste que l'attente, éprouvante ...

Dan, tout le forum est de tout coeur avec toi !

Gros bisou à tous !

Beate

[Invité]

Béate,

Je n'ai pas dit que S avait fait la demande d'ATU jeudi dernier, j'ai dit SI pour qu'elle est une chance d'aboutir il faut un préalable , c'est à dire la prise en charge. Valablement il n'aurait pu introduire une demande d'ATU que depuis jeudi!

J'espère que depuis jeudi il a complété cette question :, "l'AFSSAPS acceptera-t-elle de délivrer des ATU pour des patients étrangers ?"
Par : dont la prise en charge est assurée !! Et mieux encore, j'espère qu'il a envoyé une demande d'ATU nominative pour Dan

Tu dis : c'est formidable de voir l'énergie que tout le monde déploie pour tenter de trouver une solution !

Comment veux tu que quelqu'un résiste à l'ADORABLE Dan???? .. Ceci expliquant cela

Bisous et Dan si tu passes par la ...... Un bisou ENORME

P.S. Béate, S n'a même pas répondu à l'oncologue de Dan! Il n'a pas répondu alors que le mail de l'oncologue date du 7 janvier !!

[benquoi]

Béate,
Tu dis :
Mais je pense que là, il vaudra mieux en discuter ailleurs, et non dans le post de Dan, cela sort un peu du sujet.

Hé bien non, cela ne sort pas du sujet du tout justement !
Mimi

[benquoi]

Béate,
Quand je parle de l'autre Pr à l'IGR ce n'est pas pour faire un essai voyons : j'ai suivi le problème !?
Peut importe le rein, la vessie le cmt ! Dan a ses documents comme quoi ce médoc lui convient. Il n'y a pas 36 zactima.
C'est juste pour te dire que ce médecin connait zactima et peut donc dire si z=t+a.
Puisque le Pr S. n'a pas répondu à la question.

Par ailleurs : la Tunisie n'est pas en Europe ..!!??

Mimi

[Beate]

Coucou,

Mimi, oui, on pourrait éventuellement poser la question à ce Mr là, tu as raison ... mais puisqu'il existe un médecin (en Belgique, en plus !) qui a DEJA utilisé cette association de médicaments, il semble plus logique de demander avant tout à cette personne-là, non ? Dan a transmis tout cela à son oncologue dès ce matin (car l'idéal serait que les deux se mettent en contact direct !) - et pendant le WE, moi, j'avais déjà traduit tout cela en anglais et l'avais envoyé à mon ami hollandais, en contact fréquent avec notamment l'association "reliable cancer therapies", pour qu'ils regardent cela de leur côté.

Pour la Tunisie : bien sûr, ce n'est pas l'Europe - mais c'est un exemple que le professeur nous a cité, vendredi, pour montrer à quel point tous les patients concernés, "du monde entier", ne pouvant pas obtenir de traitement chez eux, s'adressaient à l'IGR ... et pour un Tunisien, francophone, il semble logique de s'adresser à la France (pour le patient en question, si jamais l'ATU serait accepté, il accepterait de payer le traitement lui-même, je pense, car je ne pense pas qu'il existe autant de possibilités de prise en charge qu'avec la Belgique). C'était juste un exemple, et je ne sais pas si tous ces dossiers vont aboutir ... mais cela fait bien prendre conscience de la situation dramatique de certains patients, et surtout de l'injustice de la situation - si on habite en France, on peut être traité, et cela depuis plusieurs mois, si on habite ailleurs (même si c'est juste à côté, même si c'est en Europe), non ...

J'espère de tout coeur que ça va changer ... et VITE !

Gros bisou !

Beate

[Dan2032]

Vous êtes tous très gentil ... et je suis bien content que certaines personnes fassent des recherches pour moi ... perso, je n'en ai plus toujours la force.

Beate, tu dis : mais je sais qu'il y a eu, et qu'il continue à y avoir, énormément d'échanges, entre l'oncologue de Dan (et Dan lui-même) et le Pr S
Là, je me demande où tu tiens cette information parce que mon oncologue me l'aurait déjà dit s'il avait des échanges avec le prof S. .... donc, ça, je n'y crois pas.

Pour la Hollande, Danette a téléphoné ce matin. Après quelques mots, la secrétaire a demandé : c'est pour vous que que quelqu'un est intervenu au nom d'un forum néerlandais ?

Ma petite femme était bien surprise puisqu'on nous avait rien fait savoir à ce sujet là ... elle a donc répondu ... je suppose que oui ... et la secrétaire a rétorqué qu'on aurait aucune réponse par téléphone et qu'il fallait adresser un mail au prof responsable ... ce qui a été fait immédiatement ... mais à l'heure actuelle pas de réponse.

Quant à la question Z = T+A, mon oncologue a répondu ceci : Je n’ai pas d’expérience avec l’usage concomitant d’Avastin et Tarceva. Ce sont là aussi des thérapies ciblées soumises à critères de remboursement respectifs. Il faudrait contacter le Dr B à cet effet.
Gros bisous
Dan

[Beate]

Bonjour Dan,

en parlant des échanges entre spécialistes, je parlais surtout de ceux qu'il y a DEJA eus (et je pense que dès le Pr Schlumberger aura une réponse de l'AFSSAPS, il va de nouveau écrire à ton oncologue) ... et j'imagine que par rapport au labo AZ belge, les tractations continuent, autant du côté du Pr S que de tes médecins ?

Pour la Hollande, peut-être s'agit-il des questions que Peter Lakwijk a posées, suite à notre échange de mails, vendredi ? Je pense que ça doit être cela ? Même si ce n'est pas vraiment un "forum", Leven Zonder Schildklier, mais une fondation ...

Pour la question Z=T+A, oui, je pense moi aussi que le seul moyen d'en savoir plus, c'est de contacter le Dr B ! Ton oncologue va-t-il le faire, ou dois-tu le faire toi-même ? J'imagine qu'un contact direct serait le mieux ? Mais tu peux peut-être le contacter, exposer ton cas (tu peux utiliser des extraits du mail que ton oncologue avait envoyé à Paris pour résumer la situation) et lui demander ce qu'il pense de cette hypothèse (en supposant que tu ne puisses PAS avoir rapidement le Zactima), si techniquement/administrativement cela lui semblerait faisable (le Tarceva a une AMM ... mais l'Avastin, pas encore, je crois ? Et il n'est pas encore utilisé dans cette indication-là ?) - et tu lui demandes s'il accepte de se mettre directement en contact avec ton oncologue pour en discuter ...

Je t'envoie les coordonnées exactes du Dr FB par mail !

Je t'embrasse très très très fort !

Beate

[benquoi]

(bevacizumab) est un anticorps monoclonal humanisé qui agit contre toutes les isoformes du VEGF (facteur de croissance vasculaire endothélial extracellulaire). Cette spécialité a obtenu une autorisation de mise sur le marché européenne en janvier 2005 dans le traitement de première ligne du cancer colorectal métastatique, en injection intraveineuse. Avastin® est un médicament réservé à l’usage hospitalier et inscrit sur la liste hors GHS. Sa prescription est réservée aux médecins spécialistes ou compétents en oncologie ou en cancérologie.

Mimi

[Beate]

Benquoi, merci !

Je croyais que l'Avastin était encore au stade des essais cliniques (n'est-ce pas toi qui me l'a dit, d'ailleurs ?) - mais tant mieux si ce n'est pas le cas ! Par contre, ça parle d'injection intraveineuse, c'est donc davantage apparenté à une chimio "classique" que le Tarceva ou le Zactima (qu'on prend sous forme de comprimés) ?

Site aux informations très complètes (mais en anglais) : www.avastin.com

Bon, c'est donc déjà sur le marché, c'est une bonne nouvelle (même si c'est pour une autre indication, ce qui fait qu'il faudra obtenir un accord pour utilisation "off-label").

Pour en avoir le coeur net, et savoir SI cela peut constituer une alternative (dans l'hypothèse où le Pr S et l'oncologue de Dan n'arrivent à RIEN pour le Zactima, ni auprès de l'AFSSAPS française, ni auprès du labo et des autorités belges, d'ici une à deux semaines), ne reste plus qu'à obtenir l'avis d'un médecin qui l'a déjà utilisée, cette combinaison ... voire de plusieurs spécialistes (oncologues, chercheurs ...) - et on s'y emploie, "à fond", en ce moment-même !

Gros bisou !

Beate

[Invité]

« dans l'hypothèse où le Pr S et l'oncologue de Dan n'arrivent à RIEN pour le Zactima, ni auprès de l'AFSSAPS française »

Je ne peux pas lire cela sans réagir. Parce que je ne vois aucune raison pour que l’AFSSAPS refuse .. Et c’est S qui a le pouvoir de faire la demande de l’ATU pas l’oncologue de Dan auquel le prof. S n’a pour le moment même pas accusé réception de son mail . L’Afssaps ne peut pas faire ce qu’elle veut, elle aussi doit respecter le DROIT et dans sa propre procédure il est stipulé ceci :

Après avoir pris connaissance de la demande, et après évaluation, l’Afssaps envoie au prescripteur et au
pharmacien un avis favorable avec les initiales du patient ainsi que le numéro d’autorisation de l’ATU nominative
ou, le cas échéant, un avis défavorable dûment motivé.

Les termes en droit sont très importants , donc les termes tels que « le cas échéant » , une éventualité , renforcé par le ou qui en fait une éventualité encore plus « petite » et puis si cet avis devait être « défavorable » il faudra qu’il soit « dûment motivé » c'est-à-dire justifié, fondé, et cette justification est obligatoire, elle est due !! Alors avant que l’AFSSAPS ne donne un avis défavorable je pense qu’il faut qu’elle trouve une très bonne raison ! Et ce n’est sûrement pas l’histoire du Médiator qui en sera une ! Et, pas non plus le fait que Dan est belge parce qua AFSSAPS ou pas elle ne peut pas aller à l’encontre de la Loi. Je crois que dans cette histoire c'est d'abord une question de volonté !

[Luciana]

J'ai mis la main sur ce site, qui nous explique les sortes de chimio.Pour vous, il doit être connu. Mais nous, les NON expertes dans ce domaine c'est intéressant de le lire et DE VOUS SUIVRE http://www.arcagy.org/infocancer/tr.....-inhibiteurs-du-vegf.html